Japan heeft als eerste ter wereld stamceltherapieën goedgekeurd voor de ziekte van Parkinson en ernstige hartfalen. De behandelingen gebruiken hergeprogrammeerde cellen om beschadigd weefsel te herstellen en mogen nu klinisch worden toegepast, terwijl veiligheid en effectiviteit verder worden onderzocht.
Japanse autoriteiten hebben twee innovatieve stamceltherapieën een voorwaardelijke goedkeuring gegeven. Een behandeling richt zich op de ziekte van Parkinson, de andere op ernstig hartfalen. Beide maken gebruik van zogenoemde geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSCs), volwassen cellen die zijn hergeprogrammeerd om zich te ontwikkelen tot verschillende celtypen.
De parkinson-therapie, Amchepry, plaatst dopamine-producerende neuronen in de hersenen van patiënten. Deze cellen vervangen mogelijk de neuronen die verloren gaan bij de ziekte, wat kan helpen bij het verbeteren van symptomen. De goedkeuring was gebaseerd op een kleine studie met zeven deelnemers van 50 tot 69 jaar. Vier patiënten lieten na twee jaar een verbetering zien en er werden geen grote veiligheidsproblemen gemeld.
RiHeart, de harttherapie, bestaat uit plakjes hartspiercellen die op het hart worden aangebracht. Het doel is de vorming van nieuwe bloedvaten te stimuleren en de hartfunctie te verbeteren. In een onderzoek met acht patiënten verbeterde hun inspanningstolerantie na een jaar, terwijl de hartfunctie bescheiden toenam. Gedurende de 2- tot 5-jarige follow-up werden geen tumoren of ernstige hartritmestoornissen vastgesteld.
Beide therapieën zijn voorlopig goedgekeurd onder een Japans programma voor vroege toegang tot vernieuwende behandelingen. Dit systeem, ingevoerd in 2014, versnelt het gebruik van veelbelovende therapieën, terwijl onderzoekers aanvullende gegevens over veiligheid en effectiviteit verzamelen. Patiënten kunnen de behandelingen mogelijk vergoed krijgen via het nationale zorgstelsel.
Desondanks waarschuwen experts voor onzekerheden op de lange termijn. iPSCs kunnen afwijkingen in het DNA ontwikkelen of tumorvorming veroorzaken. Daarnaast kunnen er immuunreacties optreden. Daarom is langdurige monitoring essentieel om mogelijke complicaties te ontdekken.
De goedkeuring markeert een belangrijke stap in regeneratieve geneeskunde. Stamceltherapieën bieden een nieuwe mogelijkheid voor ziekten waarvoor momenteel geen genezing bestaat. De resultaten zijn veelbelovend, maar grotere studies blijven nodig om de effectiviteit en veiligheid volledig te bevestigen.
Bron: