Een experimentele stamcelbehandeling voor de ziekte van Parkinson lijkt veilig en kan de klachten bij sommige patiënten verminderen. Dat blijkt uit de eerste resultaten van de internationale STEM-PD-studie. De onderzoekers benadrukken dat het nog om een kleine, vroege studie gaat en dat vervolgonderzoek noodzakelijk is.
Onderzoekers uit Zweden en het Verenigd Koninkrijk hebben de eerste resultaten gepubliceerd van de STEM-PD-studie, een klinisch onderzoek naar stamceltherapie bij de ziekte van Parkinson. Het doel van deze zogenoemde fase 1-studie was vooral om vast te stellen of de behandeling veilig is en goed wordt verdragen. Daarnaast werd gekeken of de therapie mogelijk de klachten van patiënten kan verminderen.
Bij de ziekte van Parkinson sterven geleidelijk zenuwcellen af die dopamine produceren. Dopamine is een belangrijke boodschapperstof die nodig is voor een soepele aansturing van bewegingen. Door het verlies van deze cellen ontstaan klachten zoals trillen, stijfheid en bewegingsvertraging. De huidige medicijnen vullen het tekort aan dopamine gedeeltelijk aan, maar kunnen de verloren zenuwcellen niet vervangen.
De onderzoekers kozen daarom voor een andere aanpak. Acht mensen met Parkinson kregen via een hersenoperatie nieuwe dopamineproducerende zenuwcellen toegediend. Deze cellen waren in het laboratorium gekweekt uit pluripotente stamcellen. Dat zijn stamcellen die zich kunnen ontwikkelen tot vrijwel ieder type lichaamscel.
Twaalf maanden na de transplantatie bleek de behandeling over het algemeen veilig en goed verdraagbaar. Zes van de acht deelnemers meldden een verbetering van hun Parkinsonklachten. Ook konden zij hun gebruik van parkinsonmedicatie verminderen. Omdat alle deelnemers wisten dat zij de behandeling kregen en er geen vergelijkingsgroep was, kan nog niet worden vastgesteld of deze verbeteringen volledig aan de stamceltherapie zijn toe te schrijven.
Tijdens het onderzoek overleed één deelnemer aan een infectie. Volgens de onderzoekers hield dit overlijden geen verband met de hersenoperatie zelf. Mogelijk speelde de afweeronderdrukkende medicatie een rol die deelnemers gedurende een jaar moesten gebruiken. Deze medicijnen zijn noodzakelijk om te voorkomen dat het afweersysteem de getransplanteerde cellen afstoot. De onderzoekers benadrukken dat het vinden van een veilige en effectieve manier om afstoting te voorkomen een belangrijk aandachtspunt blijft bij toekomstige behandelingen.
De deelnemers worden nog twee jaar gevolgd om te beoordelen of de nieuwe zenuwcellen blijven functioneren en of de behandeling op langere termijn veilig blijft. Deze gegevens zijn essentieel voordat grotere klinische onderzoeken kunnen starten.
Volgens de onderzoekers biedt de gebruikte techniek belangrijke voordelen ten opzichte van eerdere transplantatiestudies. In oudere onderzoeken, zoals de TRANSEURO-studie, werden dopaminecellen afkomstig van foetaal weefsel gebruikt. Dat leidde regelmatig tot tekorten aan geschikt donormateriaal, waardoor operaties moesten worden uitgesteld of zelfs geannuleerd.
In de STEM-PD-studie werden de dopaminecellen gekweekt uit pluripotente stamcellen. Daardoor kunnen uit een klein aantal uitgangscellen grote hoeveelheden identieke zenuwcellen worden geproduceerd. Alle deelnemers ontvingen daardoor dezelfde soort en hoeveelheid cellen. Dat maakt het eenvoudiger om de werkzaamheid en veiligheid van de behandeling betrouwbaar te beoordelen.
Wereldwijd onderzoeken meerdere onderzoeksgroepen vergelijkbare vormen van stamceltransplantatie bij Parkinson. De eerste resultaten zijn volgens deskundigen bemoedigend, maar het zal nog jaren duren voordat duidelijk is of deze behandeling daadwerkelijk een vaste plaats krijgt binnen de zorg voor mensen met Parkinson.
De eerste resultaten geven voorzichtig hoop, maar stamceltherapie tegen Parkinson bevindt zich nog in de onderzoeksfase. Alleen grotere, gecontroleerde studies kunnen aantonen of deze veelbelovende behandeling daadwerkelijk veilig en effectief is voor een brede groep patiënten.