Deze twee vragen zouden op basis van onderzoek beantwoord moeten worden voordat een geneesmiddel goedgekeurd wordt voor gebruik. Maar ongeveer 44 procent van de nieuwe geneesmiddelen wordt goedgekeurd zonder dat ze van tevoren werden getest en toegediend aan patiënten.
Als u een nieuw geneesmiddel voorgeschreven krijgt, neemt u aan dat de werkzaamheid en veiligheid bewezen is – ook voor uw arts. Wellicht weet u niet hoe de veiligheid en werkzaamheid van een geneesmiddel beoordeeld wordt, maar waarschijnlijk gaat u ervan uit dat voordat het middel op de markt komt duizenden proefpersonen dat geneesmiddel minstens een jaar hebben gebruikt.
Dat gebeurt echter niet, of niet altijd. De Amerikaanse Voedsel- en Warenautoriteit (Food and Drug Administration FDA) wil dat een aantal fasen worden doorlopen in klinische trials met een nieuw geneesmiddel – en met minstens honderden patiënten – om de veiligheid en de werkzaamheid van dat bepaalde middel te onderzoeken.
Maar de FDA accepteert ook resultaten van ‘surrogaatmarkers’. Dat betekent dat de belangrijkste functie van het geneesmiddel – zoals bijvoorbeeld het verminderen van de tumor – wordt onderzocht, ongeacht de toestand van de patiënt. Met andere woorden: het geneesmiddel kan misschien het beoogde biologische doel bereiken zonder dat patiënten het geneesmiddel gebruikten, en als ze dat wel deden zonder dat hun herstel en welbevinden onderzocht werd. Toch kan het geneesmiddel ook dan worden aangemerkt als veilig en werkzaam.
Onderzoekers van de Yale School of Medicine onderzochten hoeveel nieuwe geneesmiddelen werden goedgekeurd enkel op basis van surrogaatmarkers en hoeveel tests uitgevoerd alvorens de geneesmiddelen op de markt kwamen. 1
Tussen 2005 en 2012 keurde de FDA 188 nieuwe geneesmiddelen goed, en 89 daarvan kregen uitsluitend op basis van een surrogaatmarker groen licht. Dit betekent dat de veiligheid van het geneesmiddel, en de werkzaamheid ervan bij een bepaald individu, niet altijd even grondig zijn onderzocht.
Ook als het geneesmiddel is goedgekeurd en wordt voorgeschreven aan patiënten, wordt het vereiste onderzoek nog steeds niet altijd gedaan. Zelfs vijf jaar nadat een geneesmiddel werd goedgekeurd, konden onderzoekers van de Yale universiteit erg weinig goede gerandomiseerde gecontroleerde, dubbelblinde studies vinden.
In plaats daarvan blijven de meeste farmaceutische bedrijven tests uitvoeren met surrogaatmarkers. Zo wordt de echte werkzaamheid en veiligheid op het moment dat het middel voorgeschreven wordt nog steeds niet goed gemeten. Bovendien liet slechts een derde van de resultaten van geneesmiddelenonderzoek een verbetering zien in vergelijking met die in de fase voorafgaand aan de goedkeuring.
Dit is een slechte zaak. ‘Zowel artsen als patiënten hebben hoge verwachtingen ten aanzien van de veiligheid en werkzaamheid van een geneesmiddel dat goedgekeurd is door de FDA,’ zeggen de onderzoekers, maar voor veel nieuwe geneesmiddelen worden die niet waargemaakt.
1 BMJ, 2017;357:j680