Hoe worden nieuwe geneesmiddelen getest?

Voordat geneesmiddelen op de markt komen, moeten ze verschillende teststadia doorlopen. Van elke 5000 stoffen die in een lab worden ontdekt, wordt er uiteindelijk slechts één op de markt gebracht. Het hele proces van het ontwikkelen van dat ene middel heeft het farmaceutische bedrijf dan ongeveer 175 miljoen euro gekost en heeft 12 tot 15 jaar geduurd.
Preklinische fase. Voordat een stof op mensen wordt getest, moet de effectiviteit ervan eerst in het lab worden vastgesteld. Meestal wordt eerst getest op gekweekte cellijnen in reageerbuisjes en flesjes. Dit wordt ‘in vitro’ (letterlijk: in een glas) genoemd. Daarna wordt de veiligheid van het nieuwe middel meestal getest op laboratoriummuizen, -ratten of -apen (in vivo: in de levenden). Alleen stoffen die deze tests goed doorstaan, worden voldoende veilig en effectief geacht om te worden getest bij mensen. De resultaten van deze tests worden bijna nooit openbaar gemaakt, meestal om commerciële redenen.

Fase I-onderzoeken

Deze onderzoeken dienen uitsluitend om de veiligheid van de nieuwe stof te testen. Hiervoor wordt een klein groepje jonge, gezonde mannen en vrouwen geworven. De doseringen kunnen in de loop van het onderzoek worden verhoogd. Ook de resultaten van deze tests worden zelden openbaar gemaakt, behalve wanneer er iets rampzalig verloopt.


Fase II-onderzoeken

Aan deze onderzoeken doen meestal meer mensen mee, ook patiënten die de aandoening hebben waarvoor het geneesmiddel bedoeld is. Dit is de eerste test waarin gekeken wordt of het middel bij mensen werkt.

Fase III-onderzoeken

Als het nieuwe geneesmiddel de eerste twee fasen goed heeft doorlopen, kan het vervolgens bij een veel grotere groep patiënten worden getest. De effectiviteit en veiligheid van het middel worden vaak vergeleken met een bestaand geneesmiddel of met een placebo (neppil). In het ideale geval duren deze onderzoeken minimaal een jaar en doen er duizenden patiënten aan mee, maar meestal gaat het om veel kortere onderzoeken met veel minder mensen. Als ook deze fase met succes doorlopen is, wordt het nieuwe geneesmiddel toegelaten op de markt en is het op recept verkrijgbaar.

Fase IV-onderzoeken

Men blijft de veiligheid en effectiviteit van het nieuwe geneesmiddel in de gaten houden, ook nadat het middel op recept verkrijgbaar is en door duizenden mensen wordt gebruikt. Maar het systeem is zeker niet feilloos, ook omdat de meeste bijwerkingen niet worden gemeld. Soms worden zorgwekkende gegevens ook verborgen, zoals gebeurde met de pijnstiller Vioxx: vroege tekenen dat het middel bij patiënten schadelijk was voor hart en bloedvaten werden terzijde geschoven, nadat uit dierproeven was gebleken dat het middel veilig was en zelfs hart beschermende eigenschappen had.